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Información realizada y revisada por: Daniel Carpio. Servicio de Aparato Digestivo. Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra (CHOP).

Tratamiento con células madre de la enfermedad fistulizante perianal

El pasado 14 de diciembre de 2017, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) formuló una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización del medicamento darvadstrocel (Alifosel®; Tigenix NV/Takeda) para el tratamiento de las fístulas complejas de la enfermedad de Crohn.

¿Que es el darvadstrocel (Alifosel®)?

Es un producto formado por células madre extraídas del tejido adiposo (5 millones de células por mililitro) que se inyecta directamente a lo largo del trayecto de la fístula perianal.22. Células madre

¿En qué se basa la decisión positiva de la EMA?

La recomendación positiva de la EMA se basa en los resultados de las diferentes fases de investigación del producto, pero especialmente en el ensayo clínico Fase III (ADMIRE-CD) publicado en septiembre de 2016 en la revista médica Lancet (1) en el que se demostraba la eficacia y seguridad de este tratamiento para los pacientes con fístulas perianales complejas de la enfermedad de Crohn y en el que en nuestro hospital tuvimos la suerte de participar. Específicamente, en el estudio se demostró la remisión de las fístulas en el 50% de los pacientes que habían recibido las células madre a las 26 semanas, frente a un 34% de los pacientes a los que se había realizado solo una limpieza quirúrgica de la fístula. Recientemente se han publicado los resultados de seguimiento de estos pacientes tras un año del tratamiento (2) en el que se demuestra que la eficacia de las células madre se mantiene. Los efectos secundarios fueron iguales en ambos grupos.

¿Significa esta decisión que ya podremos utilizar este novedoso tratamiento para el tratamiento de la enfermedad de Crohn?

Aún no. Tras esta recomendación positiva de la EMA, en los próximos 2-3 meses será la Comisión Europea la que decida finalmente la autorización de la comercialización de este fármaco para toda la Unión Europea y algunos países asociados. Tras esa autorización, habrá que esperar unos meses más al Informe de Posicionamiento Terapéutico de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) y a la fijación de precio y condiciones de financiación por parte del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.

¿Es eficaz para todos los enfermos de Crohn?

No. El producto solo es eficaz para pacientes con enfermedad de Crohn que tengan fístulas perianales, ya que es un tratamiento local (se inyecta directamente en las fístulas). Además, es probable que solo se autorice inicialmente para pacientes con escasa actividad intestinal de la enfermedad, ya que en el estudio se incluyeron solo pacientes en los que la enfermedad intestinal (luminal) era leve o estaba inactiva y con un determinado tipo de fístulas: un máximo de 2 fístulas complejas con 3 orificios de salida. Habrá que esperar a la decisión definitiva tanto de la EMA como de la AEMPS, pero la solicitud de autorización se ha restringido inicialmente a “pacientes con enfermedad de Crohn luminal inactiva o de intensidad leve cuyas fístulas no han respondido como se esperaba al menos a un tratamiento biológico o convencional”. Habrá que esperar a posteriores estudios para ver si su utilización se puede ampliar a pacientes con enfermedad de Crohn luminal activa, a pacientes con enfermedad de Crohn con otros tipos de fístulas y a pacientes con fístulas no relacionadas con la enfermedad de Crohn.

(1) Panés J, García-Olmo D, Van Assche G et al., Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn’s disease: a phase 3 randomized, double-blind controlled trial. The Lancet. 2016; 388(10051):1281-90.

(2) Panés J, García-Olmo D, Van Assche G et al. Long-term Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy (Cx601) for Complex Perianal Fistulas in Patients With Crohn's Disease. Gastroenterology. 2017 Dec 22 (publicación avanzada on-line)

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  • Última Actualización: 29/08/2018.
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